OMS 手册/第 8 章
第 8 章 - OMS 治疗
OMS 的医疗治疗因人而异，通常使用几种药物的组合来达到缓解或维持状态。类固醇、IVIG、化疗和抗排斥药物是经常用于治疗 OMS 的药物。所有治疗通过抑制免疫系统并减少炎症来减少对大脑的攻击，从而以不同的方式发挥作用。初始采用积极的方案使用多种药物已显示出更好的结果。由于 OMS 即使在医疗界也是一种复杂且鲜为人知的疾病，因此 OMS 社区普遍认为患者应利用 OMS 专家制定治疗方案，而当地儿科医生、肿瘤学家、神经学家或其他当地医生则实施治疗方案。
目前的治疗方案由 18 位 OMS 专家在 2022 年 2 月发表的一篇名为“儿童眼震性肌阵挛性共济失调综合征的诊断和治疗 - 国际视角”的出版物中记录。有关该出版物的更多信息，请访问
Diagnosis and Management of Opsoclonus Myclonus Ataxia Syndrome in Children - An International Perspective
在疾病的急性期，通常会使用更高的剂量和多种药物来阻止疾病活动。随着孩子从发病中恢复，剂量和使用的药物数量将减少。如果复发，可能会增加剂量并添加药物，直到疾病活动再次减缓或停止。治疗的疗程和持续时间取决于症状的严重程度以及脑脊液中 B 细胞和/或 T 细胞的扩增。可以合理地预期您的孩子至少需要接受一年的治疗，尽管治疗持续数年并不罕见。关于治疗的正确和错误方法存在一些争议。与您的处方医生保持公开的对话至关重要，这样您就可以讨论您的问题和疑虑，或者如果您认为目前的治疗无效，可以制定新的治疗方案。最重要的是，为您的孩子做最适合他的事。
密集的治疗会让人精疲力尽，对于幼童来说可能是创伤性的。请记住，治疗可能会持续数年，应尽一切努力减少孩子每次就诊或治疗时的焦虑，这样他/她才能忍受。与您的治疗医生一起制定一个计划，使就诊和治疗变得更有趣。许多儿童医院都有专门负责娱乐患者和使他们的体验不那么紧张的工作人员。
许多父母发现，在孩子的上胸部放置一个中央静脉导管进行输液会让人不那么痛苦，也更容易。中央静脉导管便于进行输液。护士不需要寻找静脉并开始静脉注射，只需使用一根特殊的针头穿过皮肤直接插入中央静脉导管即可“插入”。中央静脉导管上的皮肤可以使用 EMLA（利多卡因）霜进行麻醉，这样孩子在被穿刺时几乎不会感到疼痛。中央静脉导管的另一个好处是它位于隐蔽的位置，不会被意外撞到或轻易拔掉，就像孩子情绪激动时手或胳膊上的静脉注射一样。
类固醇通常是治疗 OMS 的首选药物。类固醇常用于治疗自身免疫性疾病，它可以抑制免疫系统，也是最有效的抗炎药物之一。一般来说，剂量从高开始，然后随着孩子的恢复而逐渐降低。如果孩子因疾病（感冒、流感、感染）或减量过快而出现症状复发，通常需要增加剂量并保持，直到症状消退后才继续减量。类固醇可以每日服用或脉冲剂量服用。脉冲剂量是指每周或每月服用一次类固醇。一些父母报告说，与更一致的剂量方案相比，脉冲剂量引起的副作用不太严重。根据药物的不同，类固醇可以通过口服、肌内注射或静脉注射的方式以片剂或液体形式服用。
类固醇会导致烦躁不安、血压升高、水潴留、食欲增加、胃酸分泌增加、易受感染、失眠、恶心、头晕、生长迟缓和尿频。罕见的副作用包括：白内障、糖尿病、骨骼脆弱、骨骼坏死和精神病。在治疗开始时，您应该每周去看医生，检查血压、尿液中的葡萄糖水平和体重。强烈建议低钠饮食，以减少因水潴留（库欣综合征）引起的肿胀。通常建议与类固醇一起服用雷尼替丁（Zantac）来预防胃部不适和胃酸分泌过多。由于类固醇会减少钙的吸收，因此建议补充钙。切勿突然停用类固醇，始终遵循医生的减量方案。突然停用类固醇可能会导致复发，并导致类固醇戒断症状。
• ACTH：Acthar Gel 是 ACTH 制剂的商品名。ACTH 是一种小瓶，冷藏存放时是凝胶，但室温下用于给药时会变成浓稠的液体。ACTH 必须进行肌内注射，通常注射在上臂。建议在给药时交替大腿和注射部位。医院或家庭护士应该教会您如何注射 ACTH。一些父母发现用空针和橘子练习注射很有帮助。ACTH 的剂量方案从每天两次高剂量开始，然后降至每日一次，然后降至隔日一次。一旦开始隔日方案，每次剂量的 ACTH 量将开始减少。Acthar Gel 非常昂贵。如果孩子没有保险或保险不足，请联系美国罕见病组织 (NORD) 寻求帮助，支付 Acthar Gel 的费用。
• 泼尼松：泼尼松是口服片剂。在 OMS 的急性期，它将以每日高剂量处方。如果在后期出现病情加重或复发，可能会以脉冲剂量处方，可能在周末服用。
• 地塞米松（地塞米松）：“地塞米松”可以口服或静脉注射。它可以每天服用，也可以以脉冲剂量服用，每月服用 2-3 天，剂量很高。
• 甲基泼尼松龙：静脉注射脉冲剂量。
IVIG 是一种汇集的血制品，含有从 1000 多名捐赠者血浆中提取的 IgG 抗体。IVIG 被认为通过减少神经炎症和暂时“替代”缺陷的免疫力来治疗 OMS 患者。儿童 OMS 的标准 IVIG 剂量为 1 克/公斤，双倍剂量为 2 克/公斤。IVIG 的效果可以持续 2 周到 3 个月。患有 OMS 的儿童每 4 周接受一次输液，但一些儿童会更频繁地接受输液。患有 OMS 的孩子的父母通常会报告在下次输液前的一周内，他们会看到轻微的疾病活动症状（特别是相关的行为）再次出现。在输液之前，患者会先服用泰诺、苯海拉明，并且经常会静脉注射地塞米松。这些药物用于防止输液期间的过敏反应并减少输液后的副作用。当患有 OMS 的儿童开始接受 IVIG 治疗时，他们通常会连续两天接受两次剂量。输液所需时间为 6-8 小时，具体取决于输液量和输液速度。
IVIG 可以在家中、住院期间或门诊输液中心进行。决定通常取决于保险、家庭护理服务、处方医生以及父母的舒适度。有多种 IVIG 品牌可供选择；最常用的两种是 Gammaguard 和 Gammunex。
化疗药物用于其暂时消除B细胞或T细胞的能力。OMS患者不会像癌症患者那样经历许多感染风险，因为每次只使用一种化疗药物，只消除部分淋巴细胞。OMS患者还经历较轻的化疗药物副作用，部分原因是所用药物的性质，以及使用的剂量较小。与所有形式的免疫抑制一样，化疗确实会增加感染风险，感染可能导致复发。
• 利妥昔单抗 (Rituxan): 利妥昔单抗通过消耗B细胞起作用。它以四次剂量，每次375毫克/平方米，间隔一周进行给药。它也可以以两次双倍剂量，间隔两周进行给药。利妥昔单抗对B细胞群体的影响持续约6-8个月。在此之后，B细胞群体会再生，一些儿童会达到缓解，另一些则需要重复剂量或其他药物。利妥昔单抗有黑框警告。已发生过输注后因严重过敏反应导致死亡的案例。利妥昔单抗也与进展性多灶性白质脑病 (PML) 相关。PML是由JC病毒激活引起的。90%的人口体内存在休眠的JC病毒。输注后死亡和因利妥昔单抗导致的PML都极其罕见，但父母应知晓并被告知。在患有OMS的儿童中，没有报道过输注过程中因过敏性休克导致死亡或因利妥昔单抗导致的PML的案例。利妥昔单抗也可能激活休眠的乙型肝炎，在用利妥昔单抗治疗前应进行乙型肝炎检测。利妥昔单抗的较轻副作用包括恶心、头痛、发烧和寒战。许多接受利妥昔单抗治疗的OMS儿童只有少量或没有副作用。
• 环磷酰胺 (Cytoxan): 环磷酰胺通过消耗T细胞起作用。它以六次剂量，每月一次，通过静脉注射给药。在OMS协议剂量和频率下使用环磷酰胺的常见副作用包括：白细胞计数低、恶心、呕吐、疲劳和头发稀疏。可以用一种叫做Zofran的药物来预防恶心。开具环磷酰胺的医生会密切监测您孩子的白细胞计数，并在您的孩子因免疫抑制而有特别高的感染风险时告知您。
• 巯嘌呤 (6-MP): 6-MP也通过抑制免疫系统起作用。它是以片剂形式给药的。在OMS中，它可以作为药物在短时间内维持缓解。常见的副作用包括：疲劳、恶心、呕吐和腹泻。在您孩子接受6-MP治疗期间，也会密切监测细胞计数。
• 奥法妥木单抗: 奥法妥木单抗是利妥昔单抗的第二代药物。它与利妥昔单抗的作用机制相同，但源自人蛋白，而不是鼠蛋白。如果您的孩子对利妥昔单抗过敏，这可能使其成为一种可选择的替代方案。在撰写本文时，奥法妥木单抗尚未获得FDA批准用于OMS治疗，但有案例表明它成功地用于治疗对利妥昔单抗过敏的OMS儿童。
其他常用药物和非处方药
其他常用药物和非处方药曲唑酮
褪黑素
复方新诺明
钙
维生素
药物减量
药物减量OMS儿童通常会接受多年的激素和IVIG治疗。药物减量应由OMS专家和当地医生密切监测。许多患者发现，快速减量激素会重新引入OMS症状。患者在某些情况下需要增加剂量以消除症状并不罕见。然后，减量过程可以重新开始。激素减量过程的波动可能持续数年。一旦激素消除，大多数医生通常会开始减少IVIG治疗。这通常通过延长两次治疗之间的时间间隔来实现，直到不再需要治疗。
激素节约药物
激素节约药物激素节约药物最常用于预防器官移植患者的排斥反应。它们通过抑制免疫系统起作用。如果您的孩子因严重的副作用无法耐受激素，或者尝试减量激素因复发或持续性发作而失败，则可以使用激素节约药物。它们也可以用于维持缓解。激素节约药物的剂量很难确定，因为为了真正有效，它们必须在空腹状态下给药，且两次给药时间间隔几乎正好为12个小时。它们也不能被压碎，因此孩子必须能够吞咽药片，或者必须开出药物的液体版本。最初的副作用包括胃部不适和腹泻，但这些问题在服用药物几周后应该会消失。用于OMS的两种激素节约药物是Cellcept (霉酚酸莫菲替) 和Imuran (硫唑嘌呤)。这些药物也带有警告，提醒服用这些药物会导致罕见的但严重的副作用，包括患上某些类型的癌症，以及增加患上PML的风险。
外部链接
外部链接您可以在这些网站上找到有关OMS治疗的更多信息
http://www.omslifeFOUNDATION.org
www.omsusa.org