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专业/贺建奎和基因编辑婴儿

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贺建奎和基因编辑婴儿

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贺建奎背景介绍

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贺建奎是一位中国生物物理学家,在美国莱斯大学获得博士学位,并在中国南方科技大学任教。[1] 他于 2012 年创立了 Direct Genomics 公司,该公司开发了单分子测序设备。[2] 2018 年,贺建奎声称创造了首例基因编辑双胞胎“露露和娜娜”以及一名名叫“艾米”的婴儿。他招募了父亲患有艾滋病毒的夫妇,并通过体外受精,对胚胎的基因组进行了编辑,以在以后的生活中免受艾滋病毒的侵害。[3]

CRISPR 背景介绍

CRISPR 高度高效,使用相对容易,并且彻底改变了基因工程领域。它有可能治疗和治愈广泛的遗传疾病,提高作物产量,并增强我们对遗传学和生物学的理解。首先,科学家设计了一种与他们想要编辑的目标 DNA 序列匹配的引导 RNA 分子。然后,这种引导 RNA 分子与 Cas9 蛋白结合,Cas9 蛋白就像一把剪刀,在引导 RNA 结合的精确位置剪断 DNA。[4] 一旦 DNA 被剪断,科学家就可以将新的 DNA 序列引入细胞,细胞使用该序列作为模板来修复 DNA 中的断裂。[4] 这个过程可以用来插入或删除特定基因,或者纠正导致疾病的基因突变。

指南和规定

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从 2015 年开始,行业组织开始发布关于胚胎基因修饰的伦理影响的声明。加州大学伯克利分校基因组创新研究所“强烈反对……任何尝试进行生殖系基因组修饰”[5],人类基因编辑国际峰会表示“在解决相关安全性和有效性问题之前……以及在达成广泛的社会共识之前,这样做是不负责任的”。[6] 2017 年,美国国家科学院和美国国家医学院发布了美国科学院的官方立场,指出基因组修饰应在明确的监管框架内进行。[7] 他们建议将基因编辑限制在预防严重的疾病或病症,限制在将基因转换为人群中普遍存在的版本,以及在“持续严格的监督”和“最大透明度”下进行。[7]

除了行业指南外,许多国家还实施了法律,禁止在胚胎上进行基因编辑的临床试验。截至 2020 年,没有国家允许对孕妇胚胎进行基因修饰,无论是明确禁止还是事实上的禁止。[8] 但是,在贺的实验进行时,中国有关基因修饰研究的规定充其量是可疑的,并没有明确禁止这类临床研究。[9] 此外,中国有关研究的监管环境相对较新,使贺建奎可以轻松地避开行业和政府机构的任何监督。无论缺乏关于基因修饰的健全立法,贺为了秘密进行他的实验,公然违反了许多其他伦理和法律限制。他伪造文件以获得医疗批准,伪造了虚假的伦理审查证书,并误导医生“误导医生不知情地将基因编辑胚胎植入两名女性体内”。[10] 在贺的研究之后,中国通过了新的法规,限制了基因编辑[11],并成立了新的国家医学伦理委员会来监督未来的基因实验。[12]

在中国,政府立即对该实验展开了调查,2019 年 1 月,贺建奎被深圳南方科技大学解雇。中国政府还发表声明谴责该实验,称研究人员“违反了中国的法律法规,违背了学术道德和伦理,损害了中国在科技领域的国际声誉。”虽然婴儿的父母知道基因编辑,但贺通过伪造中国文件违反了中国法律。2019 年 12 月,贺建奎因参与该实验被中国法院判处三年有期徒刑并处罚金 300 万元(约合 430,000 美元)。[10] 他的两名同事张仁礼和秦金洲也被判处有期徒刑并处罚金。[10]

媒体回应

许多业内人士对贺的行为立即表示强烈抗议。美国国立卫生研究院、中国医学科学院、世界卫生组织以及无数其他生物伦理学家、遗传学家和其他生物医学研究人员都强烈谴责贺建奎及其实验。[13][14][15] 2022 年,一部名为“让世界更美好”的纪录片关于贺建奎及其与中国政府的关系,该纪录片对贺建奎及其与中国政府的关系进行了批判,但声称他是中国更大趋势的一部分,被牺牲了。[16] 美国国家科学院一直直言不讳地表达对基因编辑的伦理担忧,在 2019 年发布的一条推文中似乎支持使用基因编辑来创造具有超越疾病抵抗力的增强能力的基因编辑婴儿。[17] 贺建奎的研究引发了公众对基因修饰和“基因编辑婴儿”伦理问题的广泛讨论。虽然大多数人不同意使用基因编辑来使婴儿更聪明,但公众对使用基因编辑来治疗疾病的看法更加复杂。[18]

围绕基因编辑实验的影响存在着许多不确定性。贺建奎试图禁用 CCR5 基因,该基因负责 HIV 感染,但这远不能保证。他所进行的这项实验仍在监控中,没有确凿证据表明该基因已完全被禁用。[9] 在他 YouTube 频道上发布的一段视频中,贺建奎表示基因编辑应仅用于治疗,而非提升智商或改变外表。[19] 有趣的是,CCR5 基因抑制记忆和脑部可塑性。禁用该基因可能会阻止 HIV 感染,但也可能导致生下智力超群的婴儿。[20] 这些婴儿可能面临各种后果,从西尼罗病毒和严重流感的风险增加到癌症。[21] 对“露露和娜娜”这两名婴儿的影响还有待观察,但这次实验引发了科学家之间关于 CRISPR-Cas9 应用的激烈争论。

结论

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贺建奎的行为几乎遭到全球研究人员和政府的普遍谴责,他最终因此入狱。然而,2022 年,他被释放出狱。[22] 现在,他已经开始筹集资金进行新的实验,这次他致力于“开发治疗罕见病的经济实惠的基因疗法”。[23] 到今天为止,贺建奎从未为自己行为或实验道歉。他唯一表示的遗憾是“行动太快了”。[24] 尽管贺建奎的工作将伦理困境摆在了公众面前,但并没有得出任何明确的答案。基因组修饰研究仍在继续,不过监管比贺建奎的实验更为严格,行业内的伦理辩论也仍在进行中。[25] 贺建奎的工作引发了各种不同的观点。从专业角度看,他应该通知其所在研究所的其他人员,因为他的实验使用了该研究所的资源,并且涉及伦理问题。有一个问题值得思考,贺建奎在 100 年后将如何被人们看待?他会因为开创性的工作而受到尊崇,还是会因为违反当时规章制度和伦理准则而继续受到谴责?

参考文献

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  1. "The untold story of the 'circle of trust' behind the world's first gene-edited babies". www.science.org. Retrieved 2023-05-09.
  2. "The businesses behind the doctor who manipulated baby DNA". Nikkei Asia. Retrieved 2023-05-09.
  3. Kolata, Gina; Wee, Sui-Lee; Belluck, Pam (2018-11-26). "Chinese Scientist Claims to Use Crispr to Make First Genetically Edited Babies" (in en-US). The New York Times. ISSN 0362-4331. https://www.nytimes.com/2018/11/26/health/gene-editing-babies-china.html. 
  4. a b Horodecka, Katarzyna; Düchler, Markus (2021-06-04). "CRISPR/Cas9: Principle, Applications, and Delivery through Extracellular Vesicles". International Journal of Molecular Sciences. 22 (11): 6072. doi:10.3390/ijms22116072. ISSN 1422-0067. PMC 8200053. PMID 34199901.{{cite journal}}: CS1 maint: PMC format (link)
  5. Baltimore, David; Berg, Paul; Botchan, Michael; Carroll, Dana; Charo, R. Alta; Church, George; Corn, Jacob E.; Daley, George Q.; Doudna, Jennifer A.; Fenner, Marsha; Greely, Henry T.; Jinek, Martin; Martin, G. Steven; Penhoet, Edward; Puck, Jennifer (2015-04-03). "A prudent path forward for genomic engineering and germline gene modification". Science. 348 (6230): 36–38. doi:10.1126/science.aab1028. ISSN 0036-8075. PMC 4394183. PMID 25791083.{{cite journal}}: CS1 maint: PMC format (link)
  6. Organizing Committee for the International Summit on Human Gene Editing. (2015). On Human Gene Editing: International Summit Statement. https://www.nationalacademies.org/news/2015/12/on-human-gene-editing-international-summit-statement
  7. a b Committee on Human Gene Editing: Scientific, Medical, and Ethical Considerations. (2017). Human Genome Editing: Science, Ethics, and Governance. https://www.ncbi.nlm.nih.gov/books/NBK447260/
  8. Baylis, Françoise; Darnovsky, Marcy; Hasson, Katie; Krahn, Timothy M. (2020-10-01). "人类种系和可遗传基因编辑:全球政策概览". The CRISPR Journal. 3 (5): 365–377. doi:10.1089/crispr.2020.0082. ISSN 2573-1599.
  9. a b Greely, Henry T (2019-10-25). "CRISPR 婴儿:‘贺建奎事件’中的 人类种系基因编辑*". Journal of Law and the Biosciences. 6 (1): 111–183. doi:10.1093/jlb/lsz010. ISSN 2053-9711. PMC 6813942. PMID 31666967.{{cite journal}}: CS1 maint: PMC format (link)
  10. a b c "制造基因改造婴儿的中国科学家被判处三年监禁". www.science.org. Retrieved 2023-05-08.
  11. "中国收紧对某些人类基因编辑的监管,将其列为‘高风险’". www.science.org. Retrieved 2023-05-08.
  12. Qiu, Jane (2019-03-05). "中国正在组建国家医学伦理委员会监督高风险临床试验". STAT. Retrieved 2023-05-08.
  13. "关于中国研究人员声称首例基因编辑婴儿的声明". National Institutes of Health (NIH). 2018-11-28. Retrieved 2023-05-09.
  14. Wang, Chen; Zhai, Xiaomei; Zhang, Xinqing; Li, Limin; Wang, Jianwei; Liu, De-pei (December 3, 2018). "基因编辑婴儿:中国医学科学院的回应和行动". The Lancet. 393 (10166): 25–26. doi:10.1016/S0140-6736(18)33080-0.
  15. Molteni, Megan. "世界卫生组织说,不要再有基因编辑的婴儿了" (in en-US). Wired. ISSN 1059-1028. https://www.wired.com/story/the-world-health-organization-says-no-more-gene-edited-babies/. 
  16. Conversation, The (2022-12-21). "‘让人生更美好’:纪录片引发了对首例基因编辑婴儿案例的新审视". Heavy.com. Retrieved 2023-05-09.
  17. "不仅仅是失误:美国科学院推特风波反映了权力滥用". Center for Genetics and Society. Retrieved 2023-05-09.
  18. Funk, Cary (2018-07-26). "公众对基因编辑婴儿的看法取决于其用途". Pew Research Center Science & Society. Retrieved 2023-05-09.
  19. 关于露露和娜娜:一对双胞胎女孩在单细胞胚胎阶段接受基因手术后健康出生, retrieved 2023-05-09
  20. "中国的 CRISPR 双胞胎可能无意中增强了他们的智力". MIT Technology Review. Retrieved 2023-05-09.
  21. Stein, Rob (June 3, 2019). "两名中国基因编辑婴儿可能面临更高的早逝风险". NPR.
  22. "制造 CRISPR 婴儿的人已被释放出中国监狱". MIT Technology Review. Retrieved 2023-05-08. "声称自己对婴儿进行基因编辑的科学家刚刚因无证行医从中国监狱获释,他正谋求东山再起". 财富健康. 检索于 2023-05-08.
  23. Devlin, Hannah; 科学通讯员, Hannah Devlin (2023-02-04). "编辑婴儿基因的科学家称自己行动'过快'" (in en-GB). 卫报. ISSN 0261-3077. https://www.theguardian.com/science/2023/feb/04/scientist-edited-babies-genes-acted-too-quickly-he-jiankui. 
  24. Stein, Rob (2023年3月6日). "专家权衡基因编辑的医学进步与伦理困境". NPR.
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