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结构生物化学/弥合基础研究与临床研究之间的差距

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临床研究和基础研究是两个不同的世界,但需要一座桥梁将它们连接起来(从而产生转化研究),以便通过利用这两种类型的研究来开启更多研究机会。转化研究存在困难,因此需要培养新一代愿意接受教育并参与转化研究工作的科学家,并且正在创建新的项目来促进这些努力。

从实验室到病床

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有很多例子说明基础科学如何导致发现或新药的产生,即使最初的动机只是为了科学家自己的兴趣而进行实验。例如,病理学家在动脉粥样硬化斑块中观察到胆固醇,20 世纪 60 年代的研究表明血清胆固醇与冠心病之间存在关联。基于对胆固醇合成和胆固醇转运生化途径的了解,产生了 HMG-CoA 还原酶抑制剂。医生和公众接受了关于这种药物的教育,并且还实施了临床试验以证明该药物是有效和安全的。最终,这些药物被公众采用,降低了冠心病的死亡率。

临床与转化科学奖 (CTSA) 联盟

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CTSA 的成立是为了帮助支持和资助各种转化研究机会。有六个目标:1. 需要培训跨转化领域的人员;需要教育 MD 成为转化研究者,需要教育 PhD 了解医学病理生理学,这样如果基础发现具有直接的可转化性,他们就会知道如何处理这一发现。2. 需要简化转化过程,使其变得非常高效并加速该过程,但同时仍要确保研究对象的安全。3. 需要最好的技术类型,以便为转化研究提供最好的研究。4. 需要有培养转化研究者职业生涯的项目。因此,有 MD/PhD 项目来弥合基础研究和临床研究之间的差距,这些项目的成功将为受训者提供学费支持,使他们免受巨额贷款的困扰。5. 需要为初级临床科学家提供团队指导,例如 K12 奖项。6. 需要对研究资源进行编目,以便将工具提供给广泛的用户。

潜在的未来挑战

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转化研究面临的挑战之一是,转化研究只有在许多人或团队共同努力创造特定结果的情况下才能取得成功。因此,很难确定谁将被认为是发表文章的第一作者,谁获得资助、晋升等。

另一个问题是“管道”发现。转化研究集中于某个特定主题或研究,以找到药物或发现,但基础研究的主题非常广泛。此外,许多发现或药物是基础研究人员偶然发现的。如果更多的资金和资助被用于转化工作,基础研究将如何进行?

最后,人们不知道制药公司将如何应对因转化工作而产生的丰富数据和信息的繁荣。这意味着制药公司将大量生产药物(生产数百万),而不是生产数千。

参考文献

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McClain, Donald A. "Bridging the gap between basic and clinical investigation" Trends in Biochemical Sciences 35.4 (2010) 187-188. Academic Search Complete. Web. 21 Nov. 2012.

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