结构生物化学/药物临床开发
在美国，食品药品监督管理局 (FDA) 要求潜在药物在被大规模用于人类之前必须证明其有效且安全。对于要由相对健康的人服用药物候选者来说，这一要求尤为重要。临床试验在药物获得 FDA 批准用于一般用途之前，会测试候选药物的有效性和潜在副作用。
临床试验至少分三个阶段进行。
第一阶段：在第一阶段，少量 (10-100) 健康志愿者服用药物进行初始安全性研究。这些志愿者会接受一系列剂量，并被监测是否有毒性迹象。
第二阶段：在第二阶段，药物候选者的疗效会在少量可能从该药物中受益的人群中进行测试。进一步获取关于药物安全性的数据。此类试验通常是受控的双盲试验。
第三阶段：在第三阶段，会对更大的人群 (数千人) 进行类似的研究。此阶段确定药物候选者的疗效并检测可能在接受治疗的受试者中一小部分人群中最终出现的副作用。
只有在所有三个阶段都完成后，才能由公众批准该药物用于临床。
临床研究旨在增加与疾病或状况的治疗、诊断和预防相关的医学知识。进行临床研究的一些常见原因包括
- 评估一项或多项治疗疾病、综合征或状况的干预措施
- 寻找预防疾病或状况初发/复发的方法
- 检查识别疾病或该疾病风险因素的方法
- 探索通过支持性护理来改善患有慢性疾病的人群的舒适度和生活质量的方法
临床试验通常由主要研究者领导，主要研究者通常是执业医师。临床研究有一个研究团队，其中可能包括医师、护士、社会工作者和其他医疗保健专业人员。临床研究可以在许多地方进行，包括医院、大学、诊所和社区诊所。具体地点取决于谁在进行研究。
对照研究包括一组接受安慰剂的个体，以及另一组接受实际药物的个体。这些研究也往往是双盲的，因此受试者和研究人员都不知道哪些受试者在治疗组，哪些受试者在对照组。这种方法可以防止在试验过程中出现偏差。在试验完成后，会打开受试者的分配结果，并比较两组的结果。在第二阶段的试验中，通常会研究各种剂量，以确定哪些剂量似乎没有严重的副作用，以及哪些剂量似乎有效。
临床试验往往非常昂贵。成本可能从数千万美元到数亿美元不等。会保存和随后整理大量记录和文档，以提交给 FDA。目前，开发一种药物的全部成本估计为 4 亿至 8 亿美元。
根据一项研究，从实验室到患者，药物需要大约 15 年的时间。
1. Berg J, Tymoczko J, Lubert S: 生物化学，第 7 版
2. 克罗恩病和结肠炎基金会：临床试验 101
3. 临床试验 (政府网站)：了解临床研究