结构生物化学/原癌基因
原癌基因是一种正常基因，负责细胞生长、细胞分化、细胞分裂和凋亡。然而，这些类型的基因有可能变成癌基因，即导致癌症的基因。
如果一个细胞不能再控制生长、死亡和分裂，就会出现巨大的健康问题。研究为什么以及如何防止原癌基因转变为癌基因越来越受到关注。
原癌基因的突变会导致其转变为癌基因。
- 点突变：缺失或插入
- 基因扩增事件。
- 染色体易位。
- microRNA (miRNA) 的突变：microRNA 通过下调基因来调节基因，但 microRNA 的突变会阻止它们抑制合适的基因。
就像任何其他癌细胞一样，癌基因会导致许多不可控的事件。
- 失去调控
- 酶活性增加
- 蛋白质浓度增加
癌细胞经历了许多难以单独靶向的改变。科学家认为，癌细胞在细胞生长和复制方面比其他癌基因更依赖于某些癌基因。这种特性被称为癌基因依赖性。如果科学家能够确定这种特定基因，他们可以通过阻断该基因来治疗癌症。
如果科学家无法靶向特定基因并防止其导致癌症，那么为什么不转向另一种治疗方法，例如抑制这种癌性癌基因。当某些细胞的癌基因被扩增或过量存在时，它们会产生大量的蛋白质，这些蛋白质会启动癌细胞的形成，最终导致肿瘤。例如，在乳腺癌中，原癌基因 HER2/neu 存在于正常组织细胞中，但当 HER2/neu 基因过量存在且在细胞中大量产生其相应的 HER2/neu 蛋白时，它会变成癌基因。科学家得出结论，例如，在乳腺癌患者中，具有大量 HER2/neu 蛋白的癌细胞对化疗的反应不如那些细胞中 HER2/neu 蛋白不大量过量的患者。为了帮助患者对抗癌症，新药已上市，专门针对 HER2/neu 蛋白，从而减少癌细胞的生长，最终让患者更有机会战胜癌症。两种用于靶向 HER2/neu 蛋白丰富的细胞的药物是 Herceptin® 和 Tykerb®，目前还有更多药物正在进行临床测试，以便医生可以拥有更广泛的药物来帮助患者战胜癌症。总之，通过靶向产生过量 HER2/neu 蛋白的细胞，这些细胞会变成癌细胞，从而减缓癌细胞的形成，因此更容易治疗癌症。[1]
在遗传层面上治疗癌症的另一种方法是恢复功能不正常的抑癌基因。这种方法对科学家来说更具挑战性，因为他们还没有能够开发出成功的方法来做到这一点。他们面临的一个重大问题是，如何找到一种方法来获取癌细胞并插入新的 DNA 以使其正常运作。癌细胞的复杂性和其潜在的多种突变只会使情况更加困难，因为现在需要替换不止一个基因。一项针对突变基因 TP53 进行的尝试使用了一种病毒，科学家将未突变的 TP53 基因放入该病毒中，试图将其插入癌细胞中。然而，这仅在实验室实验中成功，而在患者试验中并未成功。[1]
[1] “癌基因、抑癌基因和癌症”。美国癌症协会，2011 年 12 月 27 日。网络。2012 年 11 月 20 日。