结构生物化学/基于RNA的药物
RNAi药物是一类相对较新的药物，它依赖于一种称为RNA干扰的机制来抑制或沉默某些基因的表达。具体来说，RNAi药物由合成的短干扰RNA分子（siRNA）组成，这些分子招募并抑制表达特定编码特定基因的mRNA转录本[3]。因此，RNAi药物治疗癌症的策略是，通过合成与负责致癌基因的特定mRNA结合的siRNA分子，siRNA通过RNA干扰机制可以使编码有害蛋白质的mRNA转录本失活，从而抑制该蛋白质的翻译，该蛋白质会导致癌症和疾病的症状。由于siRNA能够降解mRNA并沉默其基因，因此基于RNAi的药物被视为一种治疗癌症的新颖创新方法。基于RNA的治疗剂的潜在适应症包括HIV、黄斑变性以及癌性肿瘤细胞的治疗。
全身性siRNA递送策略可以分为被动递送和主动（靶向）递送。
自2002年发现RNA干扰以来，科学家们一直在积极研究RNA干扰在抑制导致多种人类疾病和癌症的有害或癌性基因表达方面的潜力。例如，科学家们开始利用RNA干扰来治疗黄斑变性，这是一种由眼部VEGF基因过度表达引起的疾病，会导致视网膜后方血管过度生长，最终导致失明。[1] 因此，科学家们最初试图使用RNAi药物作为一种关闭眼部过度活跃的VEGF基因的方法。
RNAi的另一种潜在用途一直在积极研究中，用于治疗HIV，并正在导致新型HIV药物的开发。2011年1月发表的一项研究发现，将与专门结合HIV细胞表面的RNA适体分子结合的siRNA分子递送至感染该病毒的小鼠体内，可显著降低HIV病毒的表达。[4]。
RNAi药物的生产和营销特别具有挑战性，因为其药物递送系统存在困难；RNA在人体血液中降解，这使得药物难以到达人体细胞中的预期作用位点以发挥作用。[2] 为了解决这个问题，科学家们正在研究将RNAi分子与其他分子偶联以防止RNAi分子在到达细胞之前过早地降解在血液中，或者将RNAi分子包装在封闭的分子中，这些分子可以将RNAi分子运输到预期位置以确保其有效递送的方法。例如，加州大学旧金山分校的研究人员正在探索将siRNA包装在称为脂质体的脂肪涂层分子中的方法，作为一种药物递送方法，而脂质体已广泛用作商业药物开发中的药物载体。[3] 一旦被运输到预期作用位点，siRNA内容物就可以从脂质体中释放出来，以沉默该位点的基因。
- Lewis, Susan K. “RNAi疗法？” PBS. 2005年7月1日 <http://www.pbs.org/wgbh/nova/body/rnai-cure.html>.
- Pollack, Andrew. “制药商对RNA干扰的力量的热情已经冷却”。 纽约时报. 2011年2月7日 <http://www.nytimes.com/2011/02/08/science/08rna.html?_r=1&pagewanted=all>.
- Norris, Jeffrey. “加州大学旧金山分校领导联盟彻底改变癌症药物开发”。 加州大学旧金山分校. 2009年7月21日 <http://www.ucsf.edu/news/2009/07/8192/sirna-drug-development-university-labs>
- Willyard, Cassandra. “HIV的双重打击”。 自然. 2011年1月19日 < http://www.nature.com/news/2011/110119/full/news.2011.30.html>.